在临床试验的统计推断中，假设检验 是为分析结果下结论的预先设定的、严格的决策规则。它如同一把标尺，用于衡量观察到的数据差异，究竟是揭示了真实的治疗效果，还是仅仅源于偶然。

今天，我们将聚焦于临床试验中最常用的几种假设检验类型，解析它们各自回答的科学问题与应用场景。

一、 核心理念：预先设定的“是与非”

所有假设检验都始于两个对立的假设：

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• 零假设：通常表示“无效”或“无差异”，是统计检验想要挑战或推翻的假设（如：试验药与对照药的疗效相同）。

• 备择假设：通常表示“有效”或“有差异”，是研究者希望证实的假设（如：试验药与对照药的疗效不同或更优）。

假设检验的整个过程，就是在既定规则下，根据样本数据决定是否拒绝零假设。

二、 临床试验的“三把核心标尺”

根据研究目的和备择假设的方向，我们可以将常用的假设检验分为以下三种主要类型，其逻辑关系与适用场景如下图所示：

除了上述三种主要类型外，还有一种更基础的检验类型：

单侧检验 vs. 双侧检验

• 双侧检验：用于检测差异，但不指定方向。

  • 备择假设：试验药疗效 不等于 对照药。

  • 应用：在早期的探索性研究中，当不确定新药是优是劣时使用。如今在确证性试验中已较少见。

• 单侧检验：用于检测特定方向的差异。

  • 备择假设：试验药疗效 优于 对照药。

  • 应用：优效性检验在本质上就是一种单侧检验。它必须有强烈的生物学或临床依据支持只关心“优效”这一个方向。

三、 如何选择正确的“标尺”？

选择何种假设检验，是一个在试验设计阶段就必须完成的关键战略决策，它取决于研究的根本目的：

1. 为了证明革命性的突破？ → 选择优效性检验。

2. 为了证明一个有其他优势（更安全、更方便、更便宜）的新药，其疗效并未牺牲太多？ → 选择非劣效性检验。

3. 为了证明一个仿制药或生物类似药与原研药具有相同的疗效？ → 选择等效性检验。

理解并正确应用这些假设检验类型，是确保临床试验结论科学、严谨的前提。一个优秀的试验方案，必须清晰地阐明其采用的检验类型、定义的界值及其临床依据。这不仅是为了通过统计检验获得一个显著的P值，更是为了回答一个具有明确临床意义的问题，从而为医疗医疗实践提供真正有价值的证据

精驰医疗GCP，专注临床试验设计与统计推断的交付讲师。我致力于将复杂的统计概念，转化为研究者可精准运用的决策工具，让数据清晰地诉说科学的真相。