临床试验中的四大分析集：ITT、FAS、PPS和SS—

临床试验中的四大分析集：ITT、FAS、PPS和SS——一个餐厅的比喻

作者：精驰医疗来源：北京精驰医疗发布时间：2025/9/8 9:49:21

在阅读临床试验结果或方案时，你经常会遇到四个缩写：ITT、FAS、PPS、SS。它们代表了分析数据的不同人群集合，直接关系到试验结果的科学性和可信度。理解它们，是读懂临床试验的关键。

别担心，我们可以用一个餐厅试吃活动的比喻来轻松理解它们。

全称：Intention-To-Treat
官方定义：所有经过随机分组的受试者，无论其是否最终接受了分配的治疗、是否接受了完整的治疗计划、是否中途退出，都应保留在其最初被随机分配的组中进行分析。
通俗理解：餐厅向所有领取了“A套餐体验券”或“B套餐体验券”的顾客收集反馈。
- 领了A券的人，就算他最后没吃、吃了一口就吐了、或者跑错柜台吃了B套餐，他的反馈依然算在A组里。
- 同样，领了B券的人，就算他一口没吃，也算在B组里。
为什么重要？
- 维护随机化：这是ITT最核心的价值。随机化的目的是消除两组之间的差异，使得对比公平。如果允许随意剔除没按要求做的人，这种公平性就被破坏了（比如，可能只有身体好、耐受性强的人留了下来，导致结果偏倚）。
- 反映真实世界：在实际临床应用中，总会有患者不按时吃药、中途放弃治疗。ITT分析能反映出一种治疗在“现实世界”中的实际效果（Effectiveness）。
- 保守估计：通常，ITT分析会低估治疗的真实效果（因为把没治疗的人也算了进来），这使得得出的阳性结果更为可靠和保守。

全称：Full Analysis Set
官方定义：尽可能接近ITT原则的分析集，通常从所有随机化的受试者中排除那些从未接受过任何一次治疗或没有任何事后随访数据的受试者。
通俗理解：在ITT的基础上，剔除那些连蛋糕盘子都没碰就直接离开餐厅的顾客。只要顾客尝过一口（至少接受了一次治疗），并且之后提供了反馈（有至少一次随访数据），就纳入分析。
与ITT的关系：FAS是ITT原则的一种实践和妥协。严格意义上，连一次治疗都没受的受试者无法提供任何有效性数据，将其剔除是合理的。因此，FAS是最常用的有效性分析集，它既最大程度地保留了ITT的原则，又具有实际可操作性。

全称：Per-Protocol Set
官方定义：在FAS的基础上，进一步剔除那些严重违反试验方案的受试者。常见的违反情况包括：服药依从性太差、误用了禁止合并的药物、违反了入选排除标准等。
通俗理解：只收集那些完全按照规则参与试吃的顾客的反馈。他们必须吃完了分到的整块蛋糕（治疗依从性高），期间没有偷喝自带的饮料（未使用禁用药物），并且确实是餐厅的目标客户（符合入选标准）。
为什么重要？
- 评估理论疗效：PPS用于评估治疗在“理想条件”下的最大效能（Efficacy）。它回答的是“如果每个人都规规矩矩用药，这个药能有多好？”。
- 支持结论：如果ITT/FAS和PPS的分析结果方向一致，那么试验结论就非常坚实。如果只有PPS显示有效，而ITT/FAS无效，说明该治疗可能非常脆弱，依从性差一点效果就没了，其实际应用价值会大打折扣。

全称：Safety Set
官方定义：所有至少接受过一次试验药物治疗的受试者， regardless of their eligibility or compliance。
通俗理解：只要顾客尝过一口蛋糕（接受过一次治疗），就要关心他会不会拉肚子（出现不良反应）。即使他后来违反了所有规则，他的安全性数据也必须被记录和分析。
为什么重要？
- 安全性第一：这是评估药物安全性的唯一标准。药品监管机构最关心的是，一个药只要用到了人身上，哪怕只用了一次，所有可能的不良反应都必须被完整记录和报告，不能因为其违反方案就将其剔除。
- 最广泛的人群：SS集通常是人数最多的分析集，因为它只要求“至少一次用药”。

如何理解它们的关系？

一篇高质量的临床试验论文，通常会同时报告FAS和PPS的分析结果。如果两者结论一致，说明结果非常可靠。而SS集专门用于安全性分析。

记住一个简单的流程：

通过这个比喻，希望您能轻松地记住并理解这四大分析集的核心区别和重要性！