在临床试验中，我们并不是简单地把所有参与试验的人的数据混在一起分析就完事了。科学家和统计学家们需要像切蛋糕一样，根据不同规则，把参与者分成不同的“分析人群”，然后分别分析，这样才能得到最科学、最可靠的结论。

这篇文章就用一个吃包子的比喻，帮你轻松理解四个最关键的分析集：ITT、FAS、PPS和SS。

核心概念：为什么需要分不同的人群？

想象一下，我们要测试一种新配方包子（A包子）是不是比普通包子（B包子）更能让人吃饱。

• 如果有人只咬了一口A包子就说“我饱了”，这能算A包子的功劳吗？

• 如果有人领了A包子但没吃，反而自己去买了碗面吃，然后说“没饱”，这能怪A包子没用吗？

• 如果有人吃完了整个A包子，但中途偷偷喝了杯奶茶，那他的“饱腹感”到底来自包子还是奶茶呢？

为了公平、准确地评价包子（药物）本身的效果，我们必须把上述不同情况的人区分开来，这就是分析集的意义。

一、 ITT（意向性治疗）集：领了包子的人

• 全称： Intention-To-Treat

• 通俗理解： “一旦分配，终身分析”。所有被随机分组的受试者，无论他们后来实际做了什么，都按照他们最初被分配的组别进行分析。

• 继续比喻： 所有通过抽签方式领到A包子或B包子的人，不管他们后来是吃完了、只咬了一口、还是根本没吃甚至扔掉了，在分析时都算作他们原本领取的那一组（A组或B组）的人。

• 目的：

  1. 维持随机化的平衡： 随机化的目的是消除两组之间所有的可比性因素。ITT集保留了这种完美的可比性，反映了真实世界的情况（现实中总有人不按时吃药或中途退出）。

  2. 评估“策略”的有效性： 它回答的是“如果医生给你开了这个药，最终效果会怎样？”这是一个更全面、更实用的效果评估。

• 优点： 防止高估药物效果，结论更保守、更可靠。

• 缺点： 可能会稀释药物的真实效果（因为包含了很多没治疗的人）。

ITT集是疗效分析中最重要、最黄金标准的数据集。

二、 FAS（全分析集）：至少尝过一口包子的人

• 全称： Full Analysis Set

• 通俗理解： 它是ITT集的一个“微调版本”。它会排除掉一些压根没接受任何治疗的受试者（比如随机分组后立刻退出、一次药都没用过的）。

• 继续比喻： 从领了包子的人里，把那些连一口都没尝就直接扔掉的人剔除掉，剩下的人群就是FAS。

• 目的： 在尽量保持ITT原则的基础上，让分析结果更贴近药物的实际效果一点，但仍然是保守的估计。

• 与ITT的关系： 在绝大多数临床试验中，FAS就是ITT集的实践标准。这两个术语经常可以互换使用。

三、 PPS（符合方案集）：规规矩矩吃完包子的人

• 全称： Per-Protocol Set

• 通俗理解： “理想情况下的效果”。只包含那些完全遵照试验方案的受试者。他们吃对了包子（服用了分配的治疗）、没偷吃别的（未使用禁用药物）、并且提供了完整的反馈（完成了主要指标的评估）。

• 继续比喻： 只分析那些领了A包子，并且规规矩矩在指定时间内吃完一整个，期间没偷喝奶茶也没吃其他东西，最后准时报告了饱腹感的人。

• 目的： 评估药物在“理想条件”下的最大效能。回答的是“如果患者完全按照医嘱服药，这个药最好能有多好的效果？”

• 优点： 显示药物理论上的最佳效果。

• 缺点： 因为剔除了很多“不完美”的案例，可能会高估药物在实际使用中的效果，破坏随机化的平衡。

PPS通常作为次要分析，与FAS（ITT）的结果相互参照。如果FAS和PPS的结论一致，那么试验结果就非常坚实可靠。

四、 SS（安全性集）：只要尝过一口包子的人

• 全称： Safety Set

• 通俗理解： “是药三分毒，尝过就得算”。所有至少接受过一次试验治疗的受试者，都纳入安全性分析， regardless of 他们属于哪个随机分组。

• 继续比喻： 所有只要尝过一口A包子的人，不管他当初是抽签领到的还是发错了，他的安全性数据（比如有没有拉肚子、胃不舒服）都算在A包子的账上。

• 目的： 全面评估药物的安全性。我们需要知道一个药物哪怕只吃一次，可能带来什么风险。

• 重要区别： SS集是按“实际治疗”分组，而不是“随机分组”。比如一个人被随机分到A药组，但误吃了B药，那么他的安全性数据会计入B药组。

总结与关系

一个好的临床试验，其主要结论（尤其是主要疗效终点）应首先基于ITT/FAS集。如果ITT分析和PPS分析的结果一致，那么结论就非常有力。而安全性结论则必须基于SS集。

通过这种多角度的分析，我们既能知道一个药在真实世界的可能效果，也能了解它的理论极限，更能全面掌握其安全性，从而做出最科学的评价。