作者：精驰医疗 来源：北京精驰 发布时间：2024/5/31 9:21:29

5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告 （2023年）》。

与2022年相比，2023年我国临床试验申报总量再创新高，2023年药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项达到4300项，为历史总量最高。与2022年相比，2023年新药临床试验数量增长了14.3%，达到2323项。在适应症方面相较2022年存在新的变化，肿瘤的热度略有下降。由于近年相关政策的积极推动，儿童药和罕见病用药的临床试验数量呈现显著增长趋势。临床试验暂停和终止的原因也各有差别。

01抗肿瘤药物临床试验数量下降

尽管不论是化学药还是生物药，抗肿瘤药物申报临床试验数量仍然居于各领域首位。但2023年的数据显示，化学和生物抗肿瘤药的临床试验数量均首次呈现下降。

在同质化研发愈演愈烈的背景下，2021年CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，从政策层面对药企抗肿瘤药物靶点同质化研发进行了提示。企业为避免肿瘤管线同质化竞争，在管线布局投入方面也做出了调整。从申报数量变化上可以看出国家政策和企业战略方向调整所带来的变化。

除肿瘤适应症外，化学类新药的研发热度集中在：抗感染、皮肤及五官科药物、神经系统疾病以及镇痛和麻醉用药。近三年，抗感染药物的新药研发热度进一步提升，数量接近翻番。而生物药排除掉预防性疫苗，皮肤五官科用药、内分泌系统药物、血液和风湿系统药物的热度依然居高不下，其中皮肤及五官科用药的临床试验注册数量在2023年接近翻番，增速明显。

图1 2021、2022、2023年化学药临床试验热门适应症对比

图2 2021、2022、2023年生物药临床试验热门适应症对比

02儿童药和罕见病用药渐成研发新热点

鉴于儿童专科药品的缺乏以及超适应症用药问题，儿童药开发存在巨大的市场需求。得益于对儿童药开发的多维度政策鼓励，近三年儿童药新药临床试验申报数量呈上升趋势。2023年儿童药临床试验数量同比增长62.5%，达到104项。儿童疫苗仍然以28项临床试验占据主要地位，除疫苗外，皮肤及五官、抗感染、抗肿瘤药物临床试验分别为12、10、6项。

根据《第一批罕见病目录》中的疾病范围，2023年罕见病领域中化学药品和生物制品分别登记了56项和63项临床试验，整体数量同比增长75%。适应症较2022年进一步扩大，抗肿瘤、风湿及免疫、皮肤及五官等药物引发罕见病市场新的关注，神经和血液系统适应症临床申报量同比减少。2023年8月，国家卫生健康委等六部门联合制定了《第二批罕见病目录》，更多罕见病将被纳入规范化诊疗。同时药品审评中心在《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》中，不仅对罕见病的审评审批流程进行了优化，也将工作范围扩大至目录外符合条件的罕见疾病。

图3 儿童药和罕见病药物新药临床申报数量

图4 2019-2023年罕见疾病药物临床试验适应症分布变化

03临床试验暂停和终止原因

2023年暂停或终止的临床试验共计25项，总体数量与2022年基本持平。其中32%因为产品研发策略调整、24%因为临床获益有限。化学药品和生物制品占比各约50%。对于提前终止和暂停的临床试验，如何保障受试者的安全是申办者和研究机构需要特别关注的问题。

表1 2023年临床试验暂停和终止原因

新药研发一直具备高风险、高投入的属性，在创新药资本市场下行的背景下，管线临床试验的失利往往给企业带来难以承担的经济损失。随着产业寒冬的加剧，越来越多以研发为导向的Biotech采取了多种措施以提高资金利用率，包括管线缩减、研发人员调整，甚至通过license-out获取现金流。从H股代表性Biotech的研发投入上我们可以发现，2022年有38%的公司缩减了研发投入；在2023年有69%的企业下调研发支出。

表2 代表性H股上市Biotech公司研发投入对比

04创新和高效，驱动新药研发新高度

2023年获批40个创新药，同比增长90.48%。上市所用时间平均为7.2年，与22年平均用时7.6年有所提升，效率高于全球平均时长10年以上。尽管新药临床试验面临诸多挑战，但2023年的报告显示，中国新药研发的创新水平、适应症拓展性和审评审批效率在进一步提升，创新和效率并行推动中国新药临床迈向新台阶。创新驱动始终是国家发展战略，最新的《政府工作报告》中更是首次将“创新药”一词纳入其中，相信随着市场泡沫的出清，中国医药创新产业必将迎来高质量发展的新态势。