作者：精驰医疗 来源：北京精驰 发布时间：2025/10/30 10:03:12

在临床试验的终点，我们最终要回答两个最基本的问题：“它有用吗？” 和 “它安全吗？”。这两个问题分别对应着试验的有效性评价和安全性评价。它们如同研究的双翼，缺一不可，共同决定了干预措施的最终价值与命运。

今天，我们将系统剖析这两大评价体系的具体构成，为您提供一份清晰的评估指南。

一、 核心理念：效益与风险的权衡

有效性评价与安全性评价的终极目标，是为监管机构、医生和患者提供一个清晰的 “风险-获益” 平衡图。一切研究设计和数据收集，都围绕着精确绘制这张图而展开。

二、 有效性评价：衡量“有用”的标尺

有效性评价旨在客观证实干预措施能为患者带来预期的临床获益。其评价体系是分层、多维度的。

1. 终点指标的定义与类型
终点指标是衡量有效性的具体标准，通常分为三类：

• 主要终点：

  • 定义：为回答主要研究假设、样本量计算所依据的单一或复合指标。

  • 要求：必须具备高度的临床相关性、科学性和客观性。

  • 示例：总生存期、无进展生存期、主要不良心血管事件发生率等。

• 次要终点：

  • 定义：用于提供支持性证据或探索更多临床价值的指标。

  • 示例：客观缓解率、症状缓解率、生活质量评分、关键实验室指标的改变等。

• 探索性终点：

  • 定义：为未来研究提供假设的指标，通常不用于确证主要结论。

  • 示例：新的生物标志物、特定亚组分析等。

2. 评价方法与时点

• 评价方法：需明确是由研究者评价、中心实验室评价，还是由独立的终点裁定委员会进行盲态评价，以最大限度减少偏倚。

• 评价时点：方案中必须明确定义评价的时间窗口，如基线期、治疗期间、治疗结束访视、末次访视等。

三、 安全性评价：构筑“安全”的防线

安全性评价旨在全面识别和描述干预措施的相关风险。其核心是主动监测、被动收集、全面评估。

1. 不良事件的收集与记录

• 核心定义：

  • 不良事件：受试者接受干预后出现的任何不良医学事件，但不一定与治疗有因果关系。

  • 严重不良事件：导致死亡、危及生命、需要住院或延长住院时间、导致伤残或功能丧失、导致先天畸形等的事件。

  • 可疑且非预期的严重不良反应：指临床表现的严重性和性质与先前资料不符的SUSAR，是需要快速报告的。

• 记录要求：对所有AE，都必须记录事件名称、严重程度、开始与结束时间、与试验干预的关系、采取的措施及转归。

2. 安全性评价的具体维度

• 生命体征与体格检查。

• 实验室检查：包括血液学、血生化、尿常规等，关注有临床意义的异常值。

• 心电图。

• 特殊关注的不良事件：根据药物作用机制，特别关注某类AE。

3. 严重程度与因果关系判定

• 严重程度分级：通常采用通用标准（如CTCAE标准）进行分级，从1级（轻度）到5级（死亡）。

• 因果关系判定：由研究者判定AE与试验干预是“有关”还是“无关”。此判定需综合时间关联性、药理作用、去激发与再激发反应、其他解释等因素。

有效性评价与安全性评价共同构成了临床决策的基础。机构办公室和研究者必须深刻理解每一项终点指标的定义与收集规范，并秉持“患者安全至上”的原则，不遗漏任何一条安全性信息。唯有如此，产生的数据才能真正服务于医学进步与患者福祉。

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精准把握有效性评价与安全性评价，是机构确保试验数据被监管机构认可的关键。

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1. 深入理解复杂终点（如PFS、OS）的评价标准与潜在偏倚；

2. 构建规范、高效的SAE与SUSAR报告流程以应对核查；

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