作者：精驰医疗 来源：北京精驰 发布时间：2025/9/8 9:50:33

临床试验的统计分析绝非仅仅是统计学家在幕后完成的数字游戏。它是一个贯穿试验设计、执行、分析和解读全过程的协作体系。不同角色的人员需要掌握不同深度和维度的统计知识，以确保试验的科学、合规和成功。

我们可以将这些人员分为三个层级：

1. 核心设计与执行层（必须深入掌握）

2. 关键解读与决策层（需要精通理解与解读）

3. 支持与审核层（需要基础概念性理解）

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一、 核心设计与执行层：统计学的“建筑师”与“工程师”

这类人群是统计方法的直接创建者和实施者，需要最深入的专业知识。

1. 生物统计学家 (Biostatistician)

• 掌握程度：专家级（Expert）。他们是临床试验统计学的核心与领导者。

• 具体职责：

  • 试验设计：与临床专家共同确定科学合理的试验设计（如平行、交叉、优效性、非劣效性等）、主要终点、样本量计算。

  • 方案撰写：撰写临床试验方案中的“统计学部分”和“样本量计算”部分。

  • 制定SAP：编写详细的统计分析计划 (Statistical Analysis Plan, SAP)，这是一份在数据库锁定前就必须完成的、极其详尽的“分析说明书”，包括 every 统计检验、模型、数据处理规则和图表输出要求。

  • 监督执行：指导或监督编程人员进行数据分析，确保SAP被严格执行。

  • 结果解读：撰写统计报告，并对结果提供专业的统计学解释。

  • 应对监管：回答监管机构（如NMPA、FDA）关于统计方法的任何问题。

2. 统计编程师 (Statistical Programmer)

• 掌握程度：高级应用级（Advanced Application）。他们是统计方法的实现者。

• 具体职责：

  • 编程实现：使用SAS、R等统计软件，严格按照SAP的要求编写程序，进行数据清理、衍生变量计算和统计分析。

  • 生成报表：生成所有需要的表格、列表和图表（TFLs），这些是临床研究报告（CSR）的核心组成部分。

  • 数据审核：需要深刻理解统计逻辑，以发现数据中的异常模式或编程错误。

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二、 关键解读与决策层：统计学的“战略家”与“法官”

这类人群不直接进行统计计算，但必须能深刻理解统计结果的含义，并据此做出关键决策。

1. 首席研究者 (Principal Investigator, PI) & 临床研究团队

• 掌握程度：精通解读级（Proficient in Interpretation）。

• 具体职责：

  • 合作设计：与生物统计学家合作，从临床意义出发，共同确定试验终点和设计。

  • 理解结果：必须能看懂P值、置信区间、风险比（HR）、生存曲线等统计结果的实际临床意义。他们需要回答：“统计上的显著差异，对患者意味着什么？”

  • 做出结论：基于统计结果和临床知识，对试验的成功与否、药物的疗效和安全性做出最终判断，并体现在临床研究报告（CSR）中。

2. 申办方 (Sponsor) 的项目负责人与医学负责人

• 掌握程度：精通解读与决策级（Proficient in Interpretation and Decision-Making）。

• 具体职责：

  • 资源分配：基于统计师提供的样本量计算，决定试验的预算和资源投入。

  • 战略决策：在数据盲态审核时，根据统计结果做出是否继续开发药物、调整临床开发策略等重大商业和科学决策。

  • 沟通交流：向管理层、投资者和监管机构清晰地汇报和解释试验结果。

3. 数据监查委员会 (Data Monitoring Committee, DMC)

• 掌握程度：专家级（Expert）。其成员中必须包含独立的生物统计学家。

• 具体职责：

  • 审查中期分析：定期审查未揭盲的期中分析数据，从统计学和临床学角度评估累积的安全性数据和有效性证据。

  • 提出建议：基于统计结果，向申办方提出建议：试验是否应继续、修改或提前终止（或因有效而提前终止）。

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三、 支持与审核层：统计学的“质量守护者”与“协调者”

这类人员需要掌握基础概念，以确保整个过程的规范和质量。

1. 数据管理员 (Data Manager, DM)

• 掌握程度：概念性理解（Conceptual Understanding）。

• 具体职责：

  • 数据库设计：需要理解临床终点和统计分析的需求，来设计CRF（病例报告表）和数据库结构，确保能采集到统计分析所需的数据。

  • 数据清理：需要理解一些统计逻辑，以设置合理的逻辑核查（Edit Checks）来发现数据矛盾。

2. 临床运营经理 (Clinical Operation Manager)

• 掌握程度：概念性理解（Conceptual Understanding）。

• 具体职责：

  • 可行性评估：理解样本量和入排标准，以评估试验的可行性（如能否在预定时间内招募到足够多的合格患者）。

  • 过程监督：理解试验设计（如随机化、设盲）的重要性，并在项目执行中确保这些步骤被严格遵循。

3. 质量保证/质量控制 (QA/QC) 人员

• 掌握程度：概念性理解（Conceptual Understanding）。

• 具体职责：

  • 合规审核：需要了解统计分析的基本原则（如ITT分析）、数据锁流程和SAP的重要性，以便审核这些关键步骤是否符合GCP和SOP要求，防止任何可能引入偏倚的操作。

4. 监管机构 (Regulatory Authorities) 的审评官

• 掌握程度：专家审查级（Expert Review）。

• 具体职责：

  • 全面审评：他们是从头到尾的“终极考官”，会极其严格地审试验设计、SAP、分析集定义、统计方法和结果解读的每一个细节，以判断试验结论是否可靠，数据是否支持药品的上市申请。

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总结

临床试验的统计分析是一个需要多学科紧密协作的生态系统。从设计、执行到解读和决策，每一个环节都有相应的人员需要掌握其职责所必需的统计知识。

• 生物统计学家和编程师是技术的实现者。

• 研究者和申办方是结果的解读者与决策者。

• DMC是独立的安全与效益守护者。

• 数据管理、运营和QA团队是保证数据质量与流程规范的支持者。

• 监管机构是最终标准的审核者。

这种分工协作确保了临床试验得出的结论既科学可靠，又具有临床意义，最终能够为患者的治疗决策和药品监管提供坚实的证据基础。