在临床试验设计中，假设检验（Hypothesis Testing）是统计分析的核心环节，用于判断干预措施的效果是否具有统计学意义。

1. 优效性检验（Superiority Test）

目的：验证试验组干预是否显著优于对照组（或另一种干预）。
假设形式：

• H₀（零假设）：试验组与对照组效果无差异（或试验组≤对照组）。

• H₁（备择假设）：试验组效果优于对照组。
  适用场景：大多数新药或新疗法的注册临床试验，如证明新降压药比标准药物更有效。

2. 非劣效性检验（Non-inferiority Test）

目的：验证试验组干预是否不劣于对照组（差异不超过预先设定的非劣效界值Δ）。
假设形式：

• H₀：试验组效果劣于对照组（差值≥Δ）。

• H₁：试验组效果不劣于对照组（差值<Δ）。
  关键点：Δ需基于临床意义和既往研究确定（如Δ=10%）。
  适用场景：仿制药研究、简化治疗方案（如缩短疗程但疗效相近）。

3. 等效性检验（Equivalence Test）

目的：验证试验组与对照组效果是否等效（差异在±Δ范围内）。
假设形式：

• H₀：两组效果差异超出等效界值（|差值|≥Δ）。

• H₁：两组效果差异在等效界值内（|差值|<Δ）。
  适用场景：生物等效性试验（如仿制药与原研药比较）、器械替代研究。

4. 劣效性检验（Inferiority Test）

目的：验证试验组是否不优于对照组（通常用于安全性或成本研究）。
假设形式：

• H₀：试验组效果优于或等于对照组。

• H₁：试验组效果劣于对照组。
  适用场景：评估新疗法是否在可接受范围内稍差但更具安全性或经济性。

选择假设检验类型的依据

1. 研究目标：

   • 证明更好→优效性；

   • 证明相当→非劣效/等效性；

   • 证明更差（但可接受）→劣效性。

2. 临床意义：非劣效或等效界值（Δ）需基于专业共识。

3. 统计方法：

   • 优效性常用单侧检验（如单侧t检验）；

   • 非劣效/等效性需双侧检验或置信区间法（如95% CI是否在Δ内）。

示例说明

• 优效性：新抗癌药 vs 安慰剂，希望证明生存期延长。

• 非劣效性：口服抗生素 vs 静脉注射，希望证明疗效相近但更方便。

• 等效性：仿制药 vs 原研药，血药浓度差异在±20%内。

• 劣效性：低成本疗法 vs 标准疗法，疗效略低但成本大幅下降。

正确选择假设检验类型可避免误判干预效果，确保试验结论的科学性和可靠性。