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临床试验的统计学分析是确保研究科学性、可靠性和合规性的核心环节。
主要假设（Primary Hypothesis）：明确主要研究目标（如新药是否优于对照）
次要假设（Secondary Hypotheses）：探索性分析（如亚组疗效、安全性）
随机对照试验（RCT）（平行组、交叉设计、析因设计等）
非随机研究（单臂试验、真实世界研究）
适应性设计（如剂量调整、样本量再估计）
基于主要终点（如生存率、缓解率、血压变化）
考虑：
效应量（Effect Size）（如HR=0.7, OR=1.5）
显著性水平（α，通常0.05）
统计功效（Power，通常≥80%）
脱落率（Drop-out Rate）
公式示例（两均数比较）：
�=2(�1−�/2+�1−�)2�2Δ2n=Δ22(Z1−α/2+Z1−β)2σ2其中，ΔΔ为预期差异，�σ为标准差。
简单随机化（完全随机）
分层随机化（按中心、疾病分期等分层）
区组随机化（保证组间平衡）
单盲（受试者不知分组）
双盲（受试者、研究者均不知）
开放标签（非盲，需谨慎解释结果）
| 分析集 | 定义 | 用途 |
|---|---|---|
| 全分析集（FAS） | 所有随机化受试者（意向治疗原则，ITT） | 主要疗效分析 |
| 符合方案集（PPS） | 严格遵循方案的受试者 | 支持性分析 |
| 安全性分析集（SS） | 至少接受一次治疗的受试者 | 安全性评估 |
末次观测结转（LOCF）
多重插补（Multiple Imputation）
混合效应模型（MMRM）
分类变量：卡方检验/Fisher精确检验
连续变量：t检验/Wilcoxon秩和检验
连续变量（如血压变化）：ANCOVA/混合模型
二分类变量（如缓解率）：Logistic回归
时间-事件数据（如OS、PFS）：Kaplan-Meier法 + Cox回归
预设亚组（如年龄、性别、生物标志物）
避免数据挖掘（需校正多重性）
不良事件发生率（Fisher精确检验）
实验室异常值分析（Shift Table）
主要终点：若多个检验需校正（如Bonferroni法）
次要终点：通常不校正，但需谨慎解释
Lan-DeMets法（α消耗函数）
O'Brien-Fleming边界（严格早期终止标准）
不同分析集比较（FAS vs. PPS）
不同缺失数据处理方法
协变量调整（如基线不平衡时）
点估计+95%置信区间（优于单纯p值）
效应量（HR, OR, RR, 均值差）
统计软件（SAS/R/Python）
临床试验统计的核心任务：
科学设计（样本量、随机化）
严谨分析（控制偏倚、校正多重性）
透明报告（遵循CONSORT声明*）
*CONSORT（Consolidated Standards of Reporting Trials）：临床试验报告的统一标准。
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