有些新药已在国外上市，其安全性和有效性已得到验证，但尚未在国内上市。参与这类药物的临床试验，可以让国内患者提前用到国外新药；还有一些在国外也尚未上市的新药，若发起了全球多中心同步进行的临床试验，也可以让患者获得国际最新的治疗方案。

《药物临床试验质量管理规范》中规定，应由申办方承担临床试验相关的费用。多数参与新药临床试验的患者，可以根据研究方案得到免费的与试验相关的药物、特殊检查、经济补偿等。特别是很多刚上市的价格昂贵的新药(如抗肿瘤药)，参加临床试验可以大大减轻患者的家庭经济负担。